메디칼타임즈=문성호 기자한국노바티스는 자사의 자카비(룩소리티닙)가 11월 1일부터 급성 또는 만성 이식편대숙주질환의 치료에서 보험 급여가 적용된다고 1일 밝혔다.노바티스 자카비 제품사진.자카비는 지난해 5월 이식편대숙주질환 적응증 허가 후 1년 6개월 여 만에 이전 코르티코스테로이드 치료에 충분한 반응을 보이지 않는 만 12세 이상에서 보험급여가 적용됨에 따라 국내 이식편대숙주질환자들이 경제적 부담 없이 효과적인 치료를 받을 수 있게 됐다.이식편대숙주질환은 동종 조혈모세포이식 후 공여자의 T세포가 환자의 정상적인 세포를 이물질로 인식해 공격하여 발생하는 질환이다. 여러 장기에 걸쳐 다양한 증상이 나타나며 환자 삶의 질을 크게 저하시킨다. 치료법은 1차 치료로 스테로이드가 사용되는데 여러 부작용의 위험이 있으며, 약 50% 정도가 치료에 불응/의존성을 보여 치료 효과가 떨어지게 된다.자카비는 야누스 키나아제(JAK, Janus kinase)의 과활성 신호를 선택적으로 억제하며, 이식편대숙주질환에서 염증 및 조직 손상을 일으키는 주요 원인인 JAK1 및 JAK2 모두에 작용하는 표적 치료제다. 자카비는 이식편대숙주질환에서 조직의 손상을 야기하는 염증성 사이토카인의 과잉 생산을 낮추고 T세포의 팽창을 억제하는 기전으로 작용한다.가톨릭의대 서울성모병원 혈액병원장 김희제 교수는 "그동안 동종조혈모세포이식 후 발생하는 심각한 급, 만성 이식편대숙주병으로 고통받던 혈액질환자들은 스테로이드 1차 치료 실패 이후 표준요법이 정립되지 않아 사용할 수 있는 효과적인 치료법이 없었다"며 "이번 자카비의 급여 등재는 그동안 국내에서 해결되지 않았던 치료 미충족 수요를 해결할 치료법이 처음으로 마련됨과 동시에 환자들이 경제적 부담없이 효과적인 치료를 받을 수 있는 길이 열렸다는 큰 의미가 있다"고 평가했다.이어 "경구용 약제인 자카비의 보험 급여 투약이 가능하게되면 치료 접근성이 대폭 개선될 것이고, 결국 오랫동안 치료에 곤란을 겪던 많은 환자들이 더 나은 치료법으로 삶의 질을 개선하며 질환을 관리할 수 있게 될 것으로 기대된다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자대한소아알레르기호흡기학회 이사장을 역임한 손병관 청주의료원장이 바이오 업계에 진출한다. SCM생명과학 손병관 대표이사 예정자18일 제약업계에 따르면, 최근 SCM생명과학은 정기이사회를 통해 손병관 신임 대표이사 선임에 대한 안건을 의결했다. 무리가 없는 한 회사는 오는 7월 임시 주주총회를 통해 최종 선임 과정이 마무리될 것으로 보인다. 손병관 대표이사 예정자는 SCM생명과학의 설립 초창기 멤버로 서울의대 학사 및 소아과학 석·박사 졸업 후 인하의대학장, 소아알레르기호흡기학회 회장 및 이사장 등을 역임했으며, 현재 청주의료원 원장 직을 맡고 있다.그동안 임상현장에서 활약한 기간이 더 많았던 셈이다. 회사 측은 손병관 대표 하에서 보다 튼튼한 경영권을 확립하고, 신임 대표의 경험과 전문성, 네트워크를 적극 활용해 회사가 새롭게 도약하는 계기를 마련한다는 전략이다. 또한 현재 추진 중인 주요 파이프라인의 성공적인 임상 및 사업화를 위해 전사적 역량을 집중할 계획이다.손병관 SCM 대표이사 예정자는 "대표의 막중한 소임을 맡게 된다면, 창업자인 고 송순욱 전 대표이사의 뜻을 이어 혁신 치료제 개발을 위해 헌신하고 난치성 희귀 질환 환자들에게 더 큰 희망을 주는 기업이 될 수 있도록 매진하겠다"면서 "이사회 및 임직원과 협력해 에스씨엠생명과학의 제2, 제3의 도약을 이끌어 나갈 것"이라고 각오를 밝혔다.한편, SCM생명과학은 2037년까지 특허로 보호받는 독자적 줄기세포 원천기술 '층분리배양법' 기술력을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 아토피피부염 치료제, 급성 췌장염 치료제의 임상2상 환자 등록을 완료했다. 이 외에도 만성이식편대숙주질환 치료제 등의 줄기세포치료제 파이프라인을 확보하고 임상 2상을 진행 중이다. 현재 모든 임상 일정이 차질 없이 진행 중으로, 라이선싱 및 상용화 등 향후 사업화 전략을 모색하고 추가 파이프라인을 발굴하기 위한 연구개발에도 주력한다는 복안이다.

메디칼타임즈=황병우 기자 MSD가 코로나 치료 신약 후보물질인 'MK-7110(이전 CD24Fc)'의 개발을 중단한다. 이로써 MSD는 지난 1월 코로나 백신 개발 중단에 이어 코로나 치료제 개발도 대부분 중단하게 됐다. 이번에 개발중단에 들어간 MK-7110은 지난 11월 MSD가 미국 온코이뮨을 4억2500만 달러에 인수하면서 확보한 코로나 치료제 후보약물 중 하나다. MK-7110은 면역글로불린G1(IgG1)이 CD24 단백질과 결합하는 합성 단백질 치료 물질로 당초 온코이뮨이 이식편대숙주질환(GVHD) 치료제로 개발 중이었다. 하지만 미국 식품의약국(FDA)은 MK-7110에 대해 온코이뮨이 수행한 연구 외에 다른 추가적인 연구에서 나온 데이터가 있어야 긴급사용 승인을 받을 수 있다는 답변을 전하면서 개발 계획에 차질이 생겼다. 결국 MSD는 MK-7110의 승인이 2022년 상반기로 예상된다는 점과, 이미 다른 코로나 치료법 도입 가능성 등 여러 불확실성을 고려해 더 이상 이 치료제 개발을 하지 않기로 결정했다. 앞서 MSD는 지난 1월 코로나 백신후보 'V590' 및 'V591'의 개발을 중단한 바 있다. 해당 백신후보들은 임상1상에서 회복기 혈장 또는 다른 코로나 백신 접종자에 비해 약한 면역반응을 생성한 것으로 알려졌다. 이에 따라 MSD의 코로나 관련 파이프라인 감소는 불가피해진 상황이다. 특히, 이번 결정으로 2021년 상반기까치 미국 보건부(HHS) 및 국방부에 3억5500만 달러 규모 코로나19 치료제를 공급하기로 했던 계약진행이 어려울 것으로 전망된다. 또한 MSD는 미국 리지백 바이오테라퓨틱스와 함께 개발하고 있던 또 다른 코로나 치료제 '몰누피라비르'의 임상시험 중 코로나로 입원 중인 환자들을 대상으로 진행하던 임상(MOVe-IN)을 중단한다는 계획이다. 다만, MSD는 입원하지 않고 외래 진료를 통해 치료받는 코로나 환자들을 위한 임상(MOVe-OUT)은 계속 진행할 예정이다. MSD 글로벌임상개발부 총괄 겸 최고의료책임자 로이 베인스 수석부사장은 "MSD는 외래 환자를 위한 경구용 의약품으로서 유망한 몰누피라비르를 발전시키고 존슨앤드존슨의 코로나 백신 생산을 가속화하는데 집중하고 있다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자 에스씨엠생명과학이 식품의약품안전처에 뇌질환 치료제인 척수소뇌 실조증 임상 2상에 대한 임상시험 계획승인(IND)을 제출했다고 30일 밝혔다. 에스씨엠생명과학은 지난 10월 대만의 줄기세포 바이오기업 스테미넌트사로부터 척수소뇌 실조증 대상 줄기세포치료제에 대한 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 해당 파이프라인은 2015년 미국 식품의약국(FDA)로부터 척수소뇌 실조증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐으며, 2016년에는 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 희귀의약품으로 지정받아 임상 진행 중인 약물이다. 해당 파이프라인은 이미 그 원천기술이 다양한 국가에서 희귀의약품으로 지정받아 임상을 진행 중인 만큼, 잠재력과 사업성이 높다는 게 에스씨엠생명과학의 설명이다. 현재 국내에 척수소뇌 실조증 환자 규모는 약 4,000명 정도로 알려져 있어 희귀의약품 지정을 신청할 계획이다. 한편, 에스씨엠생명과학은 척수소뇌 실조증 외에도 현재 아토피 피부염(임상 2상), 만성 이식편대숙주질환(임상 2상), 급성 췌장염(임상2a상)에 대한 임상을 진행 중이다.

메디칼타임즈=황병우 기자 차바이오텍은 세포치료제 개발기업 SCM생명과학과 골수유래 세포치료제 완제품 CMO(Contract Manufacturing Organization, 위탁생산) 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 차바이오텍은 SCM생명과학과 최근 세포치료제 CMO 계약을 체결했다고 23일 밝혔다. 이번 계약으로 차바이오텍은 자회사인 차바이오랩 의약품제조시설을 통해 SCM생명과학이 개발 중인 'SCM-AGH', 'SCM-CGH' 품목을 생산한다. 해당 품목은 현재 임상2상 중인 만성이식편대숙주질환(SCM-CGH) 및 2a상 급성췌장염(SCM-AGH)으로, 최근 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정 받았다. SCM생명과학은 자체 상업용 GMP 시설이 있지만, 차바이오텍 시설을 활용해 양사의 시너지를 높이고 국내 기업간 협력 모델이 글로벌 경쟁력을 높이는 데 도움이 된다는 사실을 증명하기 위해 이번 계약을 체결했다고 전했다. SCM생명과학 이병건 대표는 "이번 협력으로 현재 진행 중인 임상을 조속히 완료해 제품 출시를 앞당길 수 있기를 바란다"며 "차바이오텍의 줄기세포 치료제 개발 노하우와 GMP 생산시설 운영 역량을 바탕으로 우수한 품질의 제품을 생산할 수 있을 것"이라고 말했다. 차바이오텍 오상훈 대표도 "이번 계약을 계기로 줄기세포치료제 임상부터 제품 생산까지 전 과정에서 전략적 협력관계를 넓혀갈 예정"이며 "차바이오그룹이 보유한 산·학·연·병 시스템을 세포치료제 개발에 적극 지원하겠다"고 언급했다.

메디칼타임즈=최선 기자 대웅제약이 미국 올랜도에서 열린 2019 미국혈액학회 연례학술대회(2019 ASH Annual Meeting)에서 차세대 자가면역질환 치료제 'DWP213388'에 대한 연구결과를 처음으로 공개했다. 대웅제약의 자가면역질환 후보물질인 'DWP213388'은 면역세포(T세포와 B세포 등)의 활성화에 관여하는 타겟인 ITK(Interleukin-2-inducible T-cell kinase)와 BTK(Bruton's tyrosine kinase)를 선택적으로 억제하는 기전의 경구용 치료제다. 일반적으로 T세포 또는 B세포 저해에 국한돼 있는 기존 치료제와는 달리 ITK와 BTK를 동시 타겟하는 'DWP213388'는 세계최초 혁신신약(First in Class)으로서 T세포와 B세포를 동시 타겟해 저해하는 것이 가장 큰 특징이다. 9일 미국 올랜도에서 열린 2019 미국 혈액학회 연례 학술대회에서 대웅제약 관계자가 포스터 발표를 통해 차세대 자가면역질환 치료제 이식편대숙주질환(graft versus host disease, GvHD)의 경우, 환자가 골수이식을 받게 되면 기존 신체 세포에 이식되는 골수에 있는 T세포가 정상적으로 수용되지 못하고 과도하게 활성화된다. 활성화된 T세포들이 기존 세포들을 공격해 질환이 발생한다. 초기 급성 이식편대숙주질환은 T세포의 과도한 활성화가 주요 원인으로 알려져 있으며 후기 만성이식편대숙주질환의 경우, T세포뿐 아니라 B세포 활성화로 인한 조직 손상이 발생하는 것으로 알려져 있다. 'DWP213388'은 세포 실험에서 T세포와 B세포를 효과적으로 억제하는 것을 확인했고, 이식편대숙주질환(graft versus host disease, GvHD) 마우스(실험쥐)를 이용한 시험에서 1kg당 10mg의 투여용량으로 효과적으로 증상을 억제하고 생존율을 개선하는 결과를 보였다. 또한 대표적인 자가면역질환인 류마티스 관절염에 대해서도 기존 치료제 대비 40분의 1 낮은 용량에서 우수한 효능은 물론 뼈가 추가적으로 손상되는 것을 보호하는 효과를 보였다. 특히 CMV(cytomegalovirus, 거대세포바이러스)에 감염된 동물 모델 실험에서 'DWP213388'을 투약 후 바이러스 사멸이 정상적으로 이루어지는 결과를 확인함으로써, 'DWP213388'이 우수한 질환 개선은 물론 면역억제제에서 우려되는 바이러스 감염 부작용을 최소화한다는 점에서 참석자들의 기대를 모았다. 박준석 대웅제약 신약센터장은 "이번 연구 성과의 발표로 글로벌 헬스케어 산업 관계자들의 많은 관심과 기대를 확인할 수 있었다"며 "2020년 말 임상 진입을 목표로 효과적인 치료약물이 부족한 이식편대숙주질환 및 자가면역질환 환자들을 위한 글로벌 신약을 선도적으로 개발해 삶의 질 향상에 기여하겠다"고 말했다. 전 세계 자가면역질환 치료제 시장은 2017년 기준 약 45조원에 달하며, 오는 2025년까지 약 61조원 규모로 성장할 전망이다. 희귀 난치성질환인 이식편대숙주질환의 전 세계 시장 규모는 2018년 약 5,000억원으로 2023년까지 약 6,500억원 이상의 지속적인 성장이 예측된다.

메디칼타임즈=정희석 기자 SCM생명과학 이병건(사진 오른쪽) 대표와 툴젠 김종문 대표가 양해각서 체결 후 기념사진을 찍고 있다. 줄기세포치료제기업 에스씨엠생명과학(이하 SCM생명과학·대표이사 이병건)과 유전자교정 기술기업 툴젠(대표이사 김종문)은 14일 ‘유전자 삽입 줄기세포치료제 개발협력을 위한 상호양해각서’를 체결했다. 양사는 상호 협력을 통한 새로운 미래 사업모델 개발을 위해 앞서 수차례 연구개발 미팅을 진행해 왔다. 이번 상호양해각서 체결을 기점으로 SCM생명과학의 성체줄기세포 원천기술과 툴젠의 유전자교정 원천기술을 활용해 면역기능이 향상된 유전자 삽입 줄기세포치료제 개발을 공동 진행하기로 결정했다. 특히 성체줄기세포의 고순도 분리·배양분야에서 원천기술을 보유하고 있는 SCM생명과학과 최근 세계적으로 주목받고 있는 바이오 기술인 크리스퍼 유전자가위 원천기술을 보유한 툴젠의 공동 연구개발을 통해 고순도·고효능 줄기세포치료제 개발이 이뤄질 것으로 기대된다. SCM생명과학 이병건 대표는 “유전자 교정 분야에서 세계적인 기술력을 보유하고 있는 툴젠과 유전자 삽입 줄기세포치료제 개발 공동연구를 진행하게 돼 매우 기쁘게 생각한다”고 밝혔다. 그러면서 “우리나라가 글로벌시장에서 경쟁력을 보일 수 있는 재생의료분야에서 양사가 협력해 전 세계 난치병 환자들을 치료할 수 있는 치료제 개발을 희망한다”고 기대감을 나타냈다. 툴젠 김종문 대표는 “SCM생명과학과 유전자 삽입 줄기세포치료제의 성공적인 개발을 바탕으로 차세대 유전자치료제 신약 분야에서 의미 있는 성과를 도출해 향후 툴젠이 세계적인 유전자교정 치료제 회사로 발돋움할 수 있도록 연구개발에 더욱 매진하겠다”고 밝혔다. 이어 “협약을 통해 툴젠이 추진하고 있는 유전자세포치료제사업 분야에 대한 연구개발과 사업 활동이 한층 강화될 것으로 기대한다”고 덧붙였다. SCM생명과학은 세계에서 유일하게 성체줄기세포를 고순도로 분리·배양하는 원천기술을 이용해 질환 맞춤형 줄기세포 치료제를 개발하고 있다. 현재 만성·급성 이식편대숙주질환 및 급성 췌장염에 대한 임상을 진행 중이며 올해 7월 중 자산운용사들과 VC들로부터 추가 투자를 완료하고 하반기 중 아토피 피부염 및 일본 급성 이식편대숙주질환 임상시험 허가를 받을 예정이다. 또 툴젠은 최근 세계적인 주목을 받고 있는 바이오 기술인 크리스퍼 유전자가위 원천기술을 보유하고 있다. 특히 올해 3월 CRISPR 유전자가위를 사용한 만성 B형 간염치료제 개발 프로그램으로 과학기술정보통신부 ‘대한민국 바이오 위대한 도전’ 신규과제에 선정되는 등 유전자치료제 분야 진출에 매우 적극적인 모습을 보이고 있다.

메디칼타임즈=손의식 기자 사진 왼쪽에서 3번째가 송순욱 대표, 4번째가 김영모 병원장. 인하대병원(병원장 김영모)은 지난 30일 SCM생명과학㈜(대표 송순욱)과 차세대 줄기세포 치료기술 개발과 임상적용을 위한 업무 협약을 체결했다고 31일 밝혔다. 이날 양 기관은 임상연구 활성화, 첨단의료기술 정보 공유, 시설 및 장비활용 지원 등 다양한 분야에서 공동의 발전과 차세대 성체줄기세포 치료기술의 임상적용 등을 위한 다각적인 연구 협력 활동을 수행키로 합의했다. 김영모 병원장은 "인하대병원에서 개발된 차세대 성체줄기세포 치료제를 이용해 난치성질환 치료를 위한 임상적용이 시작돼 매우 기쁘게 생각한다"라며 "이번 협약이 상호간의 연구 역량을 끌어올리는 시너지가 돼, 연구성과를 실용화, 상업화시켜 서로 상생할 수 있는 실질적인 성공모델 창출로 연결될 수 있도록 최선을 다 하겠다"고 말했다. 송순욱 대표는 "현재까지 개발된 고순도 성체줄기세포치료제가 많은 난치성질환 환자들의 삶의 질을 높일 수 있는 치료제가 될 수 있도록 노력하겠다"고 강조했다. 한편, SCM생명과학은 인하대병원과 함께 성체줄기세포 관련 연구를 적극 시행해왔던 호미오세라피㈜의 사업들을 이어받아 작년에 새롭게 창립된 줄기세포치료제 개발 벤처기업으로, 최근 한국의 주요 투자기관들인 한국투자파트너스, 산은캐피탈, DSC인베스트먼트로부터 70억원의 투자금을 받아 앞으로 만성 및 급성 이식편대숙주질환, 급성췌장염, 아토피피부염 등 난치성 질환들을 대상으로 허가용 2상 임상시험들을 수행해 나갈 계획이다.

메디칼타임즈=안창욱 기자치료가 어려워 난치병이라고 여겨졌던 중증 재생불량성빈혈 환자들도 새로운 치료법으로 완치의 꿈을 이룰 수 있게 됐다. 서종진 교수 서울아산병원 소아청소년병원 소아종양혈액과 서종진, 임호준, 고경남 교수팀이 중증 재생불량성빈혈에서도 반일치 골수이식술을 성공시켰다. 중증 재생불량성빈혈은 혈액을 만드는 골수 안의 조혈모세포가 부족해 혈액이 제대로 만들어지지 않는 난치성 혈액질환으로 평생 수혈이 필요한 질환이다. 특히 그간 중증 재생불량성빈혈은 골수를 기증해 줄 공여자와 환자의 조직적합항원(HLA)이 정확하게 일치하는 골수이식을 통해서만 완치를 기대할 수 있었다. 임호준 교수 하지만 가족 내에서 조직적합항원이 일치하는 공여자를 찾을 가능성은 10명의 환자 중 1-2명에 불과하며, 가족 중 완전 일치자가 없을 경우 다른 사람으로부터 조직적합항원이 일치해야 하는데 타인과의 일치할 확률은 2만 명당 1명 정도로 지극히 낮다. 이마저 찾지 못하는 경우 환자들은 골수이식을 받을 때까지 계속해서 수혈을 받아야 하고 감염과 당뇨 혹은 심부전과 같은 수혈 관련 합병증으로 많은 고통을 겪어 왔다. 고경남 교수 반면 서종진, 임호준, 고경남 교수팀이 연구한 반일치 골수이식술은 완전일치형 골수이식이 아니라 부모 자식 간 또는 형제로부터 유전형이 절반 밖에 일치하지 않아도 골수이식이 가능한 방법을 말한다. 최근 반일치 골수이식은 급성 백혈병에서 일부 성공적인 결과들이 보고되고 있으나, 중증 재생불량성빈혈에서는 이식 후 생착 실패나 급성 이식편대숙주질환 등의 부작용 발생 비율이 더 높아 적용이 쉽지 않았다. 이에 따라 중증 재생불량성빈혈과 관련된 연구 보고도 매우 드물었던 것이 사실이다. 하지만 서울아산병원 소아종양혈액과 교수팀은 새로운 노하우로 성공적인 치료 결과를 만들어냈다. 그동안 이식과정에서 면역 부작용을 일으켰던 이른바 문제의 세포를 선택적으로 제거하는 방법을 도입해 이식 후 생착 실패나 급성 이식편대숙주질환 등의 부작용을 줄이고 이식 성공률을 높이는 것이다. 즉, 공여자 혈액에서 조혈모세포만 뽑아낸 다음 CD3 양성 T-세포와 CD19 양성 B-세포 등 면역 부작용을 일으키는 세포만 제거해 이식하면 부작용 발생이 줄고 생존율은 높아지는 것이다. 기존 완전 일치 골수이식술에서는 8개의 조직적합항원이 모두 일치해야 했지만, 이 반일치 골수이식 방법을 이용하면 항원이 3개만 맞아도 이식이 가능하므로 부모나 형제자매로부터 이식이 가능한 것이다. 이러한 노하우로 이루어진 서종진, 임호준, 고경남 교수팀의 반일치 골수이식 결과 이식 후 초기 백혈구 생착이 기존 2주 이상에서 10일 정도로 빨라지게 되었다. 또한 이식편대숙주질환의 위험이 매우 낮으며 만약 생착 실패가 되었더라도 즉각적인 2차 이식이 가능한 성과를 얻었다. 현재 2009년에 반일치 골수이식을 시행한 4명의 환자 모두 완치 후 평균 18개월 이상 생존하고 있으며, 지금까지 이식술을 받은 10명의 환자들이 모두 완치되어 경과를 관찰중이다. 임호준 교수는 "적합한 공여자가 없어 조혈모세포이식을 시행할 기회조차 없었던 중증 재생불량성빈혈 환자들도 부모나 형제자매에게서 반일치 조혈모세포이식을 받아 완치를 시도할 기회를 갖게 된다는데 중요한 의미가 있다"고 강조했다. 또한 임 교수는 "이식을 받을 때까지 수혈을 받고 수혈 부작용으로 힘든 투병과정을 겪는 환자들에게 큰 희망이 될 것이다. 더 많은 환자들에게 반일치 골수이식의 기회가 주어졌으면 한다"라고 밝혔다. 한편, 이번 연구결과는 혈액분야의 세계적인 권위지인 '영국혈액학회지(British Journal of Haematology)' 최신호에 게재됐다.

메디칼타임즈=안창욱 기자2010년 반일치 조혈모세포이식 국제 심포지엄이 7월 23, 24일 양일간 서울아산병원 동관 6층 소강당에서 소아청소년병원 소아종양혈액과 주최로 열린다. 이번 국제 심포지엄에는 독일 튀빙엔 대학병원의 루퍼스 한트그레팅어 교수를 비롯해 나고야 대학병원의 세이지 고지마 교수, 오사카 대학병원의 오사무 곤도 교수, 벨로르 카톨릭 병원의 비크람 매튜스 박사등 해외 저명 연구진이 참여해 최신 연구 성과를 발표할 계획이다. 특히 이번 국제 심포지엄은 백혈병과 중증 재생불량성빈혈 등의 질환 완치를 위한 조혈모세포이식에 있어 적합한 공여자를 찾기 어려운 한계를 극복할 수 있는 대안으로 반일치 골수이식에 대한 연구가 세계적으로 활발히 이뤄지고 있는 가운데 열리는 것이어서 주목된다. 소아청소년 및 성인을 대상으로 한 ‘반일치 조혈모세포이식’은 조혈모세포이식만이 완치할 수 있는 유일한 수단인 백혈병과 같은 혈액암을 비롯해 중증의 재생불량성빈혈 환자등 적합한 공여자를 찾기 어려워 삶을 포기해야 했던 환자들에게 새로운 대안으로 떠오르고 있다. 반일치 조혈모세포이식은 부모나 형제 누구나가 공여자가 될 수 있고 이식시기를 환자의 상태에 맞춰 최적의 상태에서 이식이 가능하며 이식후 생착에 실패하더라도 재이식의 기회가 있다. 또 이식기술의 발달로 감염이나 이식편대숙주질환 같은 합병증의 위험성이 크게 줄어들었다는 점이 세계 의학계에서 주목하고 있는 이유이다. 이번 국제심포지엄에는 국내에서 반일치조혈모세포이식에 대한 연구를 주도적으로 시행하고 있는 서울아산병원 소아종양혈액과 서종진, 임호준 교수와 혈액내과 이규형 교수를 비롯해 국내의 조혈모세포이식분야 연구의 권위자들이 함께 참여한다.

메디칼타임즈=박진규 기자식품의약품안전청은 '미글루스타트' 등 6개 성분을 희귀의약품으로 신규 지정하는 등 희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정했다고 19일 밝혔다. 희귀의약품으로 지정된 미글루스타트는 효소 결함으로 인지질이 분해되지 않고 여러 신체조직에 쌓이는 유전적 대사장애인 C형 니만-피크병에 사용하는 의약품이다. 식약청은 또 폐동맥고혈압’에 적응증을 갖는 '트레프로스티닐 소디움', 이식편대숙주질환 치료를 위한 포토페레시스 시스템과의 병용사용하는 '메톡살렌'을 희귀의약품으로 신규 지정했다. '이브리투모맙튜세탄(상품명: 제바린키트주사)'의 경우, 효능·효과로 ‘이전에 치료받은 경험이 없는 여포형 림프종에서 관해유도 후 공고요법을 희귀의약품 대상질환으로 추가했다. 식약청은 이번 개정으로 희귀질환으로 고생하고 있는 희귀질환자에 대하여 신속하게 의약품을 허가할 수 있게 되어 적기에 환자들에게 의약품이 공급될 수 있을 것으로 기대하고 있으며, 앞으로도 꼭 필요한 질환에 대해서는 희귀의약품을 지속적으로 추가 지정할 계획이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=안창욱 기자 조혈모세포이식(동종) 환자들에게 나타나는 심각한 부작용으로 알려진 이식편대숙주질환에 대한 획기적인 치료법이 국내 연구팀에 의해 세계 처음으로 개발됐다. 울산대병원 외과 조홍래(사진) 교수와 울산대 생명과학부 권병석 교수 연구팀은 11일 백혈병, 재생불량성빈혈, 면역결핍 환자들에게 잘 알려진 치료방법인 동종 조혈모세포이식후 나타나는 심각한 부작용인 이식편대숙주질환을 치료 가능하다는 사실을 증명했다고 밝혔다. 이식편대숙주질환은 조혈모세포이식 후 공여자의 T세포가 이식환자의 여러 장기를 공격하거나 이식환자에서 자가면역이 유도되기 때문에 발생하는 것으로 지금까지 알려진 치료방법으로는 염증을 일시적으로 완화시키는 면역억제제를 사용하는 정도였다. 그러나 이 치료법 역시 부작용이 있고, 이식편대숙주질환에 대한 근본적인 치료가 아니라는 약점을 가지고 있었다. 조홍래, 권병석 교수팀은 CD137이라는 공통자극분자를 강하게 자극하면 이식편대숙주질환을 일으키는 병인성 T세포가 활성화 유도 세포사에 의해 제거될 수 있다는 사실을 밝혀냈다. 또한 기존에 사용되는 면역억제제가 전반적인 면역반응을 억제해 투여환자에게 암이나 전염병에 노출시키는 취약점이 있는 반면 병인성 T세포를 제거하는 방법은 전반적인 면역반응에 영향을 주지 않는 특성으로 인해 면역억제제의 단점을 극복할 수 있다는 사실을 함께 입증했다. 이번에 개발된 이식편대숙주질환을 야기시키는 병원성 T세포를 제거하는 방법을 놓고 전문가들은 질병의 근원을 제거하는 획기적인 치료법이라고 평가한 것으로 알려졌다. 조홍래, 권병석 교수팀은 “오랫동안 면역학자들이 만성염증질환을 치료하는데 이상적이라고 생각한 방법을 구현한 것으로 가까운 미래에 임상적용이 가능할 것”이라고 전했다. 현재 조홍래, 권병석 교수팀은 이번에 개발된 치료법에 대해 이미 국내특허를 받았으며, 미국 특허 출원을 진행중이다. 한편, 이번 연구는 보건복지부의 바이오 이종장기 개발사업단의 지원에 의해 이뤄졌으며, 7월중에 발간되는 세계적인 학술지 Blood에 소개될 예정이다.